Hamowanie plazmy Kallikrein do dziedzicznej profilaktyki obrzęku naczynioruchowego ad

Powoduje to nadmierną produkcję bradykininy, która powoduje rozszerzenie naczyń, przeciekanie naczyń, a następnie obrzęk naczynioruchowy i ból.3 Wszyscy pacjenci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym z niedoborem inhibitora C1 muszą mieć łatwy dostęp do leków na żądanie w leczeniu ostrych ataków.4-6 Ponadto niektórzy pacjenci korzystają z leczenia profilaktycznego, na podstawie różnych kryteriów, w tym częstotliwości i nasilenie ataków, historia obrzęku dróg oddechowych i preferencje pacjentów.4-6 Obecnie zatwierdzone terapie profilaktyczne obejmują atenuowane androgeny (np. danazol) i inhibitor C1 pochodzący z osocza (Cinryze, Shire). Chociaż oba sposoby leczenia znacznie zmniejszają częstotliwość i nasilenie ataków, 7,8 mają potencjalne braki. Androgeny są codziennymi lekami i mogą powodować działania niepożądane; badania wskazują, że około 25% pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym z niedoborem inhibitora C1, którzy otrzymują androgeny, przerywa je z powodu niedopuszczalnych działań niepożądanych. 9-12 Inhibitor C1 podaje się dożylnie co 3-4 dni, co jest trudne u niektórych pacjentów i niesie teoretyczne ryzyko infekcji i utrata dostępu żylnego z powodu powtarzalnego podawania. Ani atenuowane androgeny, ani inhibitor C1 nie zapobiegają wszystkim atakom obrzęku naczynioruchowego. Chociaż leczenie na żądanie, jeśli jest podawane na początku ataku, zwykle powstrzymuje atak i skraca czas do ustąpienia objawów, pacjenci nadal mogą mieć zakłócenia w codziennych czynnościach i niepokój związany z nieprzewidywalnym i zagrażającym życiu charakterem ataków . Tak więc, pomimo kilku nowych terapii, obciążenie chorobami w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym z niedoborem inhibitora C1 pozostaje wysokie, co ma znaczny negatywny wpływ na jakość życia.13-15
Lanadelumab (DX-2930) jest rekombinowanym, w pełni ludzkim inhibitorem przeciwciała monoklonalnego kalikreiny, który ma potencjał profilaktycznego leczenia wrodzonego obrzęku naczynioruchowego z niedoborem inhibitora C1.16,17 Zgłaszamy wyniki badania fazy 1b oceniającego ten nowy lek przez długi czas. zapobieganie atakom obrzęku naczynioruchowego.
Metody
Wersja próbna
Była to faza 1b, wieloośrodkowa, randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo, wieloetapowa próba podania podskórnego lanadelumabu pacjentom z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym z niedoborem inhibitora C1. Celem była ocena profilu bezpieczeństwa i skutków ubocznych, charakterystyka farmakokinetyczna i farmakodynamiczna oraz ocena immunogenności wielu podskórnych podań lanadelumabu. Ponadto częstość ataków obrzęku naczynioruchowego i zastosowanie terapii na żądanie określono w grupach o wyższych dawkach.
Były cztery grupy dawek (30 mg, 100 mg, 300 mg i 400 mg), z lanadelumabem podawanym w sposób schodkowy, zwiększający dawki. Kwalifikujący się pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 2: 1, aby otrzymać aktywny lek lub placebo w grupie. (Dodatkowe szczegóły dotyczące agentów próbnych znajdują się w dodatkowym dodatku, dostępnym wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie.) Jeśli pacjenci mieli ataki obrzęku naczynioruchowego, stosowali się do standardowego leczenia na żądanie, zgodnie z zaleceniami lekarza.
Sponsor (Dyax) zaprojektował próbę z wkładem od wszystkich autorów
[więcej w: agencja statystów, leczenie chrapania warszawa terapia, leczenie chrapania warszawa ]

Powiązane tematy z artykułem: agencja statystów leczenie chrapania warszawa Wąsonogi