Hamowanie plazmy Kallikrein do dziedzicznej profilaktyki obrzęku naczynioruchowego

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy z niedoborem inhibitora C1 charakteryzuje się nawracającymi, nieprzewidywalnymi epizodami spęczania spowodowanymi niekontrolowanym wytwarzaniem kalikreiny w osoczu i nadmiernym uwalnianiem bradykininy wynikającym z rozszczepiania kininogenu o wysokiej masie cząsteczkowej. Lanadelumab (DX-2930) jest nowym inhibitorem kalikreiny, który może potencjalnie zapobiegać dziedzicznemu obrzękowi naczynioruchowemu z niedoborem inhibitora C1. Metody
Przeprowadziliśmy badanie fazy 1b, wieloośrodkowe, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, z wielokrotnym wznoszeniem. Pacjenci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym z niedoborem inhibitora C1 zostali losowo przydzieleni w stosunku 2: 1, aby otrzymać lanadelumab (24 pacjentów) lub placebo (13 pacjentów), w dwóch podaniach w odstępie 14 dni. Pacjenci przypisani do lanadelumabu byli włączeni w kolejne grupy dawek: całkowita dawka 30 mg (4 pacjentów), 100 mg (4 pacjentów), 300 mg (5 pacjentów) lub 400 mg (11 pacjentów). Read more „Hamowanie plazmy Kallikrein do dziedzicznej profilaktyki obrzęku naczynioruchowego”

Przetrwanie i efekty neurorozwojowe u peryferyjnych niemowląt ad 6

Nasze wyniki były podobne, gdy ograniczyliśmy analizę do niemowląt, które otrzymały aktywne leczenie. Po wykluczeniu wyniku Bayley z naszych wyników, stwierdziliśmy, że zarówno wskaźnik przeżycia z zaburzeniami neurosensorycznymi w porównaniu ze śmiercią, jak i wskaźnik przeżycia bez zaburzeń neurosensorycznych w porównaniu ze śmiercią, zwiększały się z upływem czasu, ale wzrost wskaźnika przeżycia z zaburzeniami neurosensorycznymi nie różnił się istotnie. ze wzrostu wskaźnika przeżywalności bez zaburzeń neurosensorycznych (Tabela 4).
Wśród noworodków urodzonych w 23 tygodniu zarówno czas przeżycia bez zaburzeń neurorozwojowych w porównaniu ze śmiercią, jak i wskaźnik przeżycia bez upośledzenia neurorozwojowego w porównaniu z przeżyciem z zaburzeniem neurorozwojowym zwiększył się pomiędzy epoką a epoką 3 (Tabela 4). Wśród dzieci urodzonych w wieku 24 tygodni zarówno wskaźnik przeżycia z zaburzeniem neurorozwojowym a śmiercią, jak i wskaźnik przeżycia bez zaburzeń neurorozwojowych w porównaniu ze śmiercią, zwiększały się z upływem czasu, ale tempo wzrostu nie różniło się istotnie. Read more „Przetrwanie i efekty neurorozwojowe u peryferyjnych niemowląt ad 6”

Przetrwanie i efekty neurorozwojowe u peryferyjnych niemowląt cd

Dziewięć ośrodków wymagało pisemnej świadomej zgody na protokół kontrolny (2 ośrodki, którym przyznano zwolnienie), a ośrodek wymagał ustnej świadomej zgody na protokół szpitalny (10 ośrodków z przyznanym zwolnieniem). Trzeci autor, statystyk w centrum koordynującym dane, miał pełny dostęp do danych i przeprowadził analizę. Wszyscy autorzy zapewniają rękojmię za integralność, dokładność i kompletność danych i analiz oraz za wierność badania do protokołu. Mierniki rezultatu
Podstawową miarą wyniku był wynik trzypoziomowy – przeżycie bez upośledzenia neurorozwojowego, przeżycie z upośledzeniem neurorozwojowym lub zgon, oceniane na 18 do 22 miesięcy skorygowanego wieku. Wyniki neurorozwojowe oceniano na 18 do 22 miesięcy skorygowanego wieku za pomocą badań neurologicznych i Bayley Scales of Infant and Toddler Development, wydanie drugie (Bayley-II), dla niemowląt urodzonych w latach 2000-2005 i trzeciej edycji (Bayley- III), dla niemowląt urodzonych w latach 2006-2011. Read more „Przetrwanie i efekty neurorozwojowe u peryferyjnych niemowląt cd”

Zespół Guillain-Barré związany z infekcją wirusową Zika w Kolumbii ad 7

Ponadto kliniczne cechy poprzedzającej choroby wirusowej zgodne z zakażeniem ZIKV i dowody wskazujące, że nie było zakażenia DENV (tj. Negatywne wyniki RT-PCR dla czterech serotypów DENV i brak cech laboratoryjnych typowych dla zakażeń DENV) są także wspierający taki związek. Jednak fakt, że istnieją reaktywne krzyżowo przeciwciała antyflawiwirusowe między DENV i ZIKV, komplikuje ocenę serologiczną. Wzrost liczby przypadków zespołu Guillain-Barré w czasie wybuchu ZIKV w Kolumbii i brak takiego wzrostu, podczas gdy wirus DENV i chikungunya krążyły w regionie w poprzednich latach21-23, dostarcza dowodów epidemiologicznych na związek między zakażeniem ZIKV i zespół Guillain-Barré. Przed naszym badaniem najbardziej przekonującym dowodem na związek między zespołem Guillain-Barré a zakażeniem ZIKV było badanie kliniczno-kontrolne przeprowadzone podczas epidemii ZIKV w latach 2013-2014 w Polinezji Francuskiej. Read more „Zespół Guillain-Barré związany z infekcją wirusową Zika w Kolumbii ad 7”